医疗药物研究进展汇报解读商务蓝色模板

环状 RNA 在体内合成的方式主要是依赖Alu 反向互补序列和 RNA 结合蛋白的反向剪接作用。环状 RNA 的体外合成是通过体外转录获得线性 RNA 前体，随后通过多种方法使得RNA 环化。

基于Ⅱ类内含子的 PIE 策略中经过筛选优化后的Ⅱ类内含子可以使 RNA 高效自剪接成环且无外显子序列残留，而且该反应无需额外提供鸟苷酸和高温亦可进行，这种方案简化了环状 RNA的成环反应过程以及原料使用，降低了工业成本，是理想的工程级别的环状 RNA体外合成方案。

在真核生物中，mRNA5′端甲基化的帽子结构被认为是翻译起始必要的元件，环状RNA与mRNA 相比，虽然缺少翻译所需要的帽子结构，但在 1995 年有学者发现通过添加某些病毒的IRES 序列可以介导环状 RNA 翻译蛋白。

递送系统是保证核酸药物有效性和安全性的关键，其在保护 RNA 结构、增强靶向能力、热稳定性和减少不良反应等方面起到重要作用。2023 年东南大学姚红红教授团队发现从外泌体中分离得到的 EV-circSCMH1能够有效促进缺血性脑卒中模型小鼠与恒河猕猴脑血管修复。